(AP) – Jordan Janz a ripara cu e riesgo cu el a tuma ora el a dicidi di participa den un experimento a bal la pena ora cu el a bolbe trabou bek y un amistad a hole su persona.

“El a bisa ‘bo tin un holo normal, bo ta hole dushi’” Janz ta recorda. “Y mi a keda sorprendi, y a conteste ‘esaki ta probablemente e cos mas lief cu bo a yega di bisami”

E Canadense di 22 aña su tratamento anterior tabata uno cu ta rekeri bebe 40 pa 60 pildo pa dia cual tabata laga su curpa ta hole manera webo putri of keshi bieu. Janz a nace cu un gen defectuoso cual ta haci cu su curpa no por produci un proteina cual practicamente tur su organonan mester. Muchanan cu tin e enfermedad aki por saca hopi biaha pa dia, mester di drop di wowo pa preveni cieguedad y mayoria di biaha mester un transplant di higra prome cu nan bira adulto.

Awo, Janz y un grupo di otro personanan mas cu tin enfermedadnan no hopi comun tin speransa di no solamente ricibi miho tratamento sino tambe posiblemente un cura. Terapia di Gen ta un metodo uza cada biaha mas pa ataca e raiz di e problema pa medio di provee e DNA cu ta haci falta den e gen, haciendo cu e gen por cuminsa funciona manera mester ta.

Janz ta e prome persona cu a participa den un estudio manera esaki na University of California, San Diego. Janz y dos persona mas ya no mester di e drop pa wowo ni e pildonan cu solamente tabata atrasa e progreso di nan enfermedad y tabata laga nan cu un holo poco agradabel. E compania cu a traha e terapia di gen aki ta aplicando e riba otro enfermedadnan tambe den laboratorio pa medio di simplemente ahusta e kico e gen mester supli.

Otro companianan ta purbando di haci esaki tambe, y U.S Health Officials ta haciendo nan maximo esfuerso pa encurasha otro compania pa tambe cuminsa haci esaki.

“Mi ta mas cu contento cu e logro nan cu nan cu nos ta cumpliendo pa motibo cu nos ta yegando na un grupo di persona critico” unda cu un solo metodo of producto por ser aproba como sigur y efectivo y despues adapta pa diferente uso, Dr. Peter Marks, cabesante di U.S Food and Drug Administration Center a bisa, cual ta e sosten di terapia di gen. “esencialmante bo ta uzando e mesun transport pa hiba mil y un cos den espacio”

Tin 7 terapia di gen aproba den U.S y tin algun mas cu ta bendi den Europa y otro paisnan. Den aña 2017 ora cu a aproba e prome nan, mas o menos 854 compania a cuminsa traha nan. E cantidad ki a aumenta te cu 1,085 pa fin di aña pasa segun e aliansa di medicina regenerativo, un grupo cu ta para pa e tipo di medicina nan aki. Awo tin mas cu 400 tipo di terapia di gen na caminda.

“E ta un par di aña nan hopi exitoso pa nos, pa motibo cu porfin nos ta mirando un posibilidad profundamente beneficioso pa e terapia nan aki pa un cantidad hopi amplio di enfermedadnan” Bartek ta bisa.

Tin un interes di no solamente companianan chikito sino tambe di universidad nan y companianan grandi manera Pfizer y Novartis, Bartek ta agrega.

Tipicamente, terapia di gen su meta ta pa supli e gen cu e persona ta haci falta. E triki ta pa por logra cu e gen nobo yega na e luga cu e tin cu bay sin causa ningun otro problema na caminda, of keda pega na algun luga cu e no mester ta.

Algun terapia, manera esunnan cu ta pa cieguedad hereditario, ta ser inyecta directamente den e wowo. Un metodo comun pa otro nan ta di saca untiki di e celulanan cora di e di e pashent, cambianan den e laboratorio pa carga e gen desea, y despues introduci nan bek via IV.

Loke tin e cientificonan contento y na expectativa ta e uso di virus nan morto cu por carga e gen aki di celula pa celula, cual ta mustra hopi mas efectivo y sigur.

Uno, soprendentemente ta e virus di HIV, esun cu ta causa AIDS. Dokter nan recientemente a reprota cu e terapia di gen cu ta modifica di HIV traha na Orchard Therapeutics na London a duna un systema immuno cu ta funciona perfectamente na 48 baby y mucha chikito cu a nace sin uno. Avrobio, un compania na MAssachusetts Company, tambe ta usando HIV den terapia di gen ta bezig ta test e terapia pa cystosinosis, cual ta e enfermedad cu Janz tin, y ta mustrando efectivo.

BioMarin Pharmaceutical Inc. na california ta tumando un rumbo similar cu un otro virus yama AAV di hempohilia, un enfermedad cu ta causa cuahulo di sanger y hopi otro enfermedadnan.

“E unico cos cu ta cambiando ta e producto cu mester supli, pues e gen” Dr. Chris Mason, Chief di Avrobio a bisa.

Terapia di gen ta ofrece e speransa di tin un solucion permantente. E terapia no tin mester di drenta tur e celulanan pa por haci su traboy, solamente un cantidad suficiente pa nan por cuminsa plama y despues produci e proteina cu ta haci falta den e curpa, y ta deshaci di cualkier defecto cu ta causa un falta di e gen aki.

“Awo mi tin mas bida” Janz ta comenta. “Mi por bay scol, mi por sona di habri mi mesun negoshi algun dia.” Janz ta agrega.